7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问 | 孙向晨：现代世界如何走向“天下一家”？******
中新社北京1月6日电 题：现代世界如何走向“天下一家”？
——专访复旦大学哲学学院院长、通识教育中心主任孙向晨
中新社记者 文龙杰
“家”在中华文明中具有重要地位，包涵着独特的思想资源，甚至成为一种理解世界的范式。
近年来，“家”重新被知识界关注，“家哲学”被评为2021年度“中国人文学术十大热点”之一。在文化厚厚的包裹中，“家”的深处究竟与西方哲学中的“家”有何不同？“家”能否在普遍化、去语境化的论述中成为普遍的哲学论题？中新社“东西问”日前就此独家专访复旦大学哲学学院院长、通识教育中心主任孙向晨教授。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：您近年来致力于对家进行哲学挖掘，能否介绍一下，何为哲学意义上的家？
孙向晨：“家”是人们特别踊跃讨论的话题，也是非常复杂的论题，特别是五四运动以来，“反家非孝”成为社会主流，比较典型的是巴金的《家》《春》《秋》、鲁迅《狂人日记》中提到的“礼教吃人”等。除了这些社会影响比较大的文学作品，陈独秀、胡适、傅斯年、顾颉刚等也在思想上对中国人的家文化进行了批判。家，在我们的语境中承载了太多个人、民族与历史的沉重记忆。
必须认识到，“家”在中国或者汉语思想传统中，有着不同层次的意义，如不清晰区分开来，容易把婴儿和洗澡水一块倒掉。因此，需正本清源，一要区分家在中国文化中的深厚传统与家的哲学意味；二要区分家之于中国文化传统的根基性地位与“家”对于人类而言的生存论地位。
任何一个文明都关注“不朽”的问题。古文明埃及会借助木乃伊来直观表达生命的不朽，基督教借助上帝，佛教则借助灵魂的轮回。中国人尤其是儒家对“不朽”的理解，主要是通过“生生不息”来实现。
“生生不息”可看作中国文化中的一个基本信仰。比如，在故事“愚公移山”中，愚公与智叟最根本的区别在于愚公的时间世界如天地般广袤长远，“子子孙孙无穷匮也”，而智叟的时间世界只局限在这一生一世。基于对“世代”的关注与信心，中国人会对生命之间的延续给予特别关注，对于世代之间的情感最为看重，古代称之为“亲亲”，《中庸》中说“仁者，人也，亲亲为大”。
观众参观徐悲鸿的作品《愚公移山图》。泱波 摄西方哲学传统中对情爱(Eros)、友爱(Philia)以及基督教里神对于人的圣爱(Agape)都有许多论述，唯独对于亲亲之爱、父母与子女之间的亲情讲得很少。而中国人在亲亲之爱中还发展出一种中国的根基性的德性“孝”。“孝”字上面是“老”，下面是“子”，意味着不同世代之间的结合，通过“父慈子孝”并由此发展“家”的哲学。
西方的爱从爱情开始，中国人更注重“爱由亲始”。前者注重个体，因此海德格尔讲人是“向死的存在”；中国人则揭示出面对未来世代的存在向度，重视生命之间的延续性，如民间“不孝有三，无后为大”之说。比如，“教”与“学”两个汉字都与“子”有关，也都与世代传承相关，因此把“师”与“父”联系在一起，将老师与“天地君亲”放在同一序列中敬拜。通过挖掘“家”的哲学意义，有助于在世代延续性中理解生命。
湖北孝感第一人民医院“战疫”夫妻祝茂松、秦维芳的“全家福”。晏美华 摄中新社记者：“家”在汉语思想传统中处于何种地位？
孙向晨：“家”是人类生存的基本形态，在汉语思想传统中处于一种枢纽地位。
纵向上，向上“慎终追远”，向下“生生不已”，“家”成为联通上下世代的枢纽。横向上，中国人讲“修身齐家治国平天下”，看上去“修身”是修齐治平的基础，其实修的是对父母的孝顺、对子女的慈爱、夫妻的义顺，“修身”并非纯粹个体性修炼，而是在家庭关系性中的一种修炼。所以“家”才是修齐治平的核心，国家是大的家，天下则是“四海一家”。
中新社记者：从文明论的高度思考“家”，“家”为何在中华文明中被格外重视？
孙向晨：其实，古希腊也讲“家”，但城邦兴起后，对“家”的文化产生了抑制作用；基督教也讲“家”，圣父圣子圣母，都是以“家”为喻体的，但神圣化了的“家”却掩盖了现实中真实的“家”；在中国，则以“家”为本位，自觉地以家的基本特点来理解世界。
与其他文明相比，中华文明既不依靠希腊式诸神、基督教式位格神，也不依靠佛教的六道轮回，而是通过“家”，这一基本的生存环节，作为文明发展的基础。
中华文化基于“家”发展出伦理体系，亲亲而仁民，仁民而爱物，最后通过“推恩”达到泛爱天下，即所谓“老吾老，以及人之老；幼吾幼，以及人之幼”，形成一种道德化世界。此外，“家”对中国人还有很强的精神性寄托，因而注重“慎终追远”，也强调落叶归根。
103岁李宝英在已是古稀之年的儿媳妇的陪伴下剥油茶果。赵春亮 摄中新社记者：您认为人对“家”的思念无处不在，“家”是否具有世界性的广泛哲学基础，对全人类意义几何？
孙向晨：我在柏林讲中国哲学时，特别强调了“身体发肤，受之父母”的哲学出发点，德国学生可以理解，甚至感同身受，只是西方文化并未发展出这样一种体系化、系统化的家文化。“家”在汉语世界中有很深厚的土壤与地基。近年来，我试图在此基础上，提炼出更加理性化、更具普遍性的“家哲学”，挖掘其对全人类的哲学贡献。
就现代社会而言，“家哲学”应成为医治现代性疾病的良药。现代世界中，人在政治、法律、经济、社会等意义上都是独立的个体，这当然具有进步意义，肯定了个体的尊严与价值。而在传统社会，个体很难独立生存，需倚靠更大的共同体。在古希腊，人是城邦的动物；在天主教，人倚靠于教会；在印度，人是村社的动物；在中国，人是家庭的动物。只有在现代社会，个体才可能独立存在。物质文化的极大丰富，使人对整体的依赖度降低。
另一方面，人的生存依然是社会性的，在汉字中“人”字虽只有两笔，但表达了相互扶持；“仁者人也”，“仁，亲也。从人，从二”，则表达了两人间的亲切关系。人在理智生活上可以是独立的，在情感上则对彼此有着深深的依恋。就后者而言，现代社会给予的支撑非常不足，所谓的存在主义问题就出现了，人的荒谬感、漂浮感、虚无感都爆发出来。在西方文化传统中形成的强个体概念，一旦没有上帝作为内在支撑，亦即尼采所言“上帝死了”之后，“个体”就处于一种漂浮状态。“家哲学”由“亲亲”而“亲切”，其理解世界的方式是关系性的、扶助性的，基本趋向是把人从远处拉近，形成一个温暖世界。
与希腊特别强调理性相比，“家”更强调情感，强调成员间的相互关联。“家”作为一种文明论范畴，其奠基的世界更有家园的温暖，而非茫然大地的荒芜。
广西南宁学童展示书写的“人”字。俞靖 摄中新社记者：如何通过阐发“天下一家”的理念，破除文明冲突论？
孙向晨：人和动物不一样，不是靠本能生活，而是生活在“三观”之中，具有世界观、人生观与价值观。西方文化传统中有非常进步的方面，但也存在种种弱点乃至弊端。比如，按照霍布斯理论，人在自然状态下即是“所有人反对所有人的战争”，将人与人之间的基本关系理解和界定为相互冲突、争斗、排斥。像个体层面一样，在理解国和国之间的关系上，民族国家也处于相互争斗关系中。康德讲永久和平，其前提也是国家间相互争斗。亨廷顿的文明冲突论，同样复制了霍布斯的冲突逻辑。
从个体冲突、民族国家冲突到文明间的冲突，其基本逻辑一样，都源于追求自我权力。根本在于其哲学模式是个体主义式的，即我与他者互为陌生。
“家”的哲学从“亲亲”开始，注重相互之间的关联，但又强调“不同”，维特根斯坦从中发展出“家族相似”理论来破解西方的本质主义，而中国文化传统的“和而不同”进一步概括了“家”的这种理想状态。在这种“家哲学”的框架下，每个个体都可以不一样，但因为“亲亲”而归于“和”，并不一定就指向冲突。从家哲学中的“亲亲之爱”发展出“泛爱天下”的仁爱精神，可建立起对共同体、对国家关系的新理解，也就是“天下一家”的理念。
“家哲学”旨在把他人拉近，强调“亲如兄弟”，形成一种共同感与家庭氛围，在此基础上进而形成“天下一家”的相互关系，后者在哲学上转变了理解世界的基本范式，可提供一套新的哲学体系，在此基础上才有可能形成新的天下观，从而推动实现人类命运共同体。从健康的“家”文化，提炼出普遍意义，在现代世界尤为重要。(完)
受访者简介：
孙向晨，复旦大学教授、哲学学院院长、通识教育中心主任；入选国家“万人计划”社科领军人才(2020年)、上海市领军人才(2019年)。曾在耶鲁大学、芝加哥大学、巴黎高师、德国柏林自由大学等大学做访问学者、访问教授。牵头或参与的教学项目获国家级教学成果一等奖(2018年)、国家级教学成果二等奖(2014年)。在《中国社会科学》《哲学研究》等杂志发表论文多篇，多项著作、论文获上海哲学社会科学优秀成果奖。《双重本体：形塑现代中国价值形态的基础》《现代个体权利与儒家传统中的“个体”》两篇文章分别入选2015、2017年“上海社联十大年度推介论文”。
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